Sức Khỏe

Chỉnh sửa gen để điều trị các căn bệnh nan y (VOA)



#VOATIENGVIET
Tin tức: Nếu không vào được VOA, xin các bạn hãy vào để vượt tường lửa. Gần đây, một phần kết quả của công trình nghiên cứu trong lĩnh vực chỉnh sửa gen của người bệnh đã được công bố. Kết quả cho thấy những tín hiệu đáng khích lệ và những hy vọng trong điều trị các căn bệnh nan y. Tuy vậy, vẫn còn quá sớm để biết liệu cuối cùng nghiên cứu này có thành công hay không. Faith Lapidus những thông tin chi tiết.

Ông Brian Madeux 45 tuổi mắc hội chứng Hunter, một dạng rối loạn hấp thụ do thiếu gen sản sinh enzyme cần thiết để phá vỡ một số hợp chất đường. Vì vậy, đường có thể tích tụ khắp cơ thể, như một dạng chất thải độc hại.

Không có cách chữa trị. Tháng 11 năm ngoái, Madeux đã trở thành người đầu tiên tham gia cuộc nghiên cứu mang tính đột phá về chỉnh sửa gen nhằm thay đổi vĩnh viễn DNA của mình để chữa căn bệnh này.

Ông Madeux cho biết: “Khi họ tiêm truyền, tôi rất lo lắng và hơi sợ một chút.”

Madeux được truyền một số bản sao của một gen đã được sửa đổi và một công cụ chỉnh sửa gen để giúp đặt nó vào vị trí chính xác trong DNA của anh.

Chỉnh sửa gen là một cách thực hiện chính xác hơn trong liệu pháp gen, loại bỏ một gen xấu hoặc cung cấp một gen tốt bị thiếu. Các bác sĩ hy vọng kỹ thuật mới có thể dẫn giúp chữa được một loạt các căn bệnh mà cho đến nay vẫn thuộc dạng nan y.

Trưởng nhóm nghiên cứu, tiến sĩ Joseph Muenzer cho biết mục tiêu chính của các nghiên cứu điều trị sớm là kiểm tra sự an toàn, nhưng các nhà nghiên cứu cũng tìm hiểu về cách thức mà liệu pháp này hoạt động.

Tiến sĩ Joseph Muenzer từ Đại học North Carolina ở Chapel Hill nói:

“Hiện tại vẫn còn quá sớm để khẳng định những thử nghiệm lâm sàng cho kết quả tích cực, nhưng tôi vẫn rất lạc quan về những gì chúng tôi đã đạt được cho đến nay.”

Madeux và một bệnh nhân khác hiện sử dụng liều thấp và không thấy có sự thay đổi về mức độ đường có hại, nhưng đường đã giảm tới 51% ở hai bệnh nhân khác được cho sử dụng liều trung bình sau 4 tháng.

Tiến sĩ Joseph Muenzer nói: “Điều đó cho thấy khả năng tạo ra enzyme, nhưng nếu chúng ta thấy lượng đường tiếp tục giảm đều thì mới thực sự có ý nghĩa.”

Ông Madeux chia sẻ: “Tôi hy vọng liệu pháp gen sẽ ngăn chặn sự tiến triển của hội chứng Hunter mà tôi đang mang trong mình và nó sẽ giúp cả những người trẻ tuổi hơn tôi nữa.”

Khi nghiên cứu này được tiếp tục với các thông số khác, các nhà nghiên cứu nói rằng họ hy vọng sẽ có được những thành công hơn nữa trong sáu tháng tới.

Nguồn: https://v-cms.org

Xem thêm bài viết khác: https://v-cms.org/suc-khoe

Leave a Comment

Your email address will not be published.

You may also like